藥物「試用權」帶來假希望和傷害!

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日前美國總統川普在國情咨文演說表示支持共和黨推動的「試用權」(Right-to-try),即讓末期病患可以使用尚在人體臨床試驗中藥物。去年夏天,美國參議院已經通過該項法案,目前眾議院正面對龐大的此立法壓力,因為病人安全倡議團體包括「Public Citizen」等,將這法案稱之為「假希望法案」(False Hope Act), 將病患置於一個危險的、未知的道路上。

 

2016年4月台灣在沒有社會充分的討論及把關下,已悄悄地修正「人體試驗管理辦法第三條之一」給予特定病人「試用權」。亦即,准許醫師在進行細胞療法人體試驗時,可針對危及生命或嚴重失能,且國內沒有可治療藥品或醫療技術的特定病人,另訂「附屬計畫」,替患者進行細胞治療。此計畫是由醫院或醫師提出,非由需求者提出,且完全沒有監測的機制,在給予「一絲希望」善意的出發點下,是否會衍生以「利益」為前提的道德風險,令人擔心。

 

什麼是「試用權」?它和既有的「恩慈療法」有何不同?

給民眾使用的藥物一定要完成人體臨床試驗,經政府的核准才可上市。通常藥物的臨床試驗分4期,在進行臨床試驗前,先有動物試驗,以後進行第一期測安全性;第二、三期測安全性及有效性;第四期為上市後以安全性為主的監測。

 

由於藥物審查的時間冗長,有些末期病患無法即時取得藥物,因此許多國家都有所謂的「恩慈療法」(passionate use),允許病患使用尚在第二、三期的臨床試驗藥物,保障其生存的可能。

 

為了保護病患,美國FDA必須在「恩慈療法」的原則下,核准每一個是試驗藥物的使用,包括有足夠的安全及有效性證據、藥物所可能產生的風險必須小於病患罹患該疾病可能產生的風險;同時,也確保病患的知情同意權--包括監視與通報嚴藥物不良事件。

 

試用權是讓末期病患可以自費使用甫通過第一期臨床試驗藥物而不受FDA嚴格的監督。因為第一期是安全性的試驗,通常人體試驗人數很少(10─80人),而且多為健康的人(少為特定疾病的人)。基本上其安全性尚未完全確立,且其藥效也僅止於動物試驗。

 

因此,正確地來說,這並不是「死馬當活馬醫」的概念。死馬當活馬醫的「醫」基本上是一個安全、有效的,而不是一個試驗性的醫療行為。

 

試用權的支持者認為這是人道主義行為,沒有其他希望的人值得採取甚至是有風險的治療方法,且不應有太多的官僚介入。但是,新藥可能具有導致痛苦和痛苦增加,死亡加速或死亡延長的毒性,而且生活品質不會提高。我們沒有理由讓無數的病患置於可能很小的益處,但巨大的風險中,且沒有適當的安全保護機制。即使患有嚴重或危及生命疾病的患者也應該免受不必要的風險。

 

在美國,早在2007年哥倫比亞上訴法院就已經駁回這樣的訴求,他們認為:病患沒有權利使用一個可能有毒而且沒有被證實有益的藥物。

 

擁護該法案的人認為,FDA阻止了數千計的嚴重疾病病患使用有奇效療法的機會。但這是錯誤說法,事實上,送審恩慈療法的藥物中,有超過99%的藥物被核准,而且在某些緊急的狀態下,審查時間可縮短至2-3天。真正阻礙病患使用藥物的是藥廠,他們擔心嚴重不良反應的監測會影響正在研究的藥物的進行,進而影響投資者的意願,常使用各種正當/合法的理由排除病患進入恩慈療法,而使得他們無法使用這些試驗藥物。有證據顯示,製藥公司比FDA拒絕更多的醫生應用申請。

 

依據2017年美國政府責信辦公室(the Government Accountability Office)的報告, FDA已經採取了簡化藥物審查機制,並促進病患使用實驗藥物的可近性。如果國會能夠立法進一步改善,而不是削弱藥物審查機制,病患能獲得更加完善的服務提供。

 

 

編譯來源:STAT(2018.01.16)

 

 

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