2019.09.01 乳癌藥物臨床試驗應納入男性受試者

近日美國食品藥物管理署(FDA)發布一份新指引草案，建議乳癌藥物的臨床試驗受試者應加入更多的男性病患。

乳癌男女病患差異　男性被排除在藥物試驗之外

乳癌在男性身上罕見，人數僅佔乳癌病患總數約1%。但是相較於女性乳癌病患，男性被診斷發現罹癌的時間點往往年紀較大，而且較易有癌細胞轉移至淋巴結情形。

男性因而一直被排除在乳癌藥物臨床試驗之外，他們接受的治療建議並非依據前瞻性的隨機臨床試驗，通常都是沿用在女性身上的試驗結果。而這也導致FDA核准給男性病患的治療選項非常有限。

FDA指引草案重點

指引草案指出，乳癌藥物臨床試驗的合格標準應該要納入男性及女性。若要將男性排除試驗之外，應在試驗計畫中提出有科學根據的理由。 FDA認為以「乳癌男性病患的低預期增加率」做為排除男性的理由是沒有說服力的。

當某些特定乳癌藥物的臨床試驗排除或加入非常少的男性受試者，須符合以下兩個條件：

• 已有早期研發或文獻的資料可以支持藥物的作用機制在男女身上的效益及安全性沒有差異，那麼該藥物可以使用臨床試驗的結果做進一步推斷，把男性病患也納入FDA核准的藥物適應症對象中。

• 當藥物可能涉及男女之間效益及安全性的差異，則須提供進一步的資料佐證，才能將臨床試驗的結果用在男性乳癌病患身上，將其納入FDA核准的藥物適應症對象。對乳癌來說，荷爾蒙治療藥物可能是倚賴或影響體內荷爾蒙的變化，因此，其效益及安全性可能會因性別而異。而這些進一步的資料可以是小型單臂試驗和使用真實世界數據來源的研究。

FDA卓越腫瘤醫學中心執行長Pazdur博士表示，當指引內容確定後，這些建議將讓醫藥產業更清楚要如何透過使用不同資料來源的各式臨床試驗設計，產出能夠支持男性乳癌病患治療的效益及安全性資料。希望能夠鼓勵男性乳癌治療的藥物研發最終可以提供病患更多FDA核准的治療選項。

編譯來源：Medpage Today(2019.8.27)、FDA Draft Guidance

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