美FDA批准 近20年來首個阿茲海默症新藥

本週一(6月7日)美國核准了近20年來第一個阿茲海默症新藥aducanumab,儘管其效能證據不一、備受爭議,但這卻將引發了全球各國必須上市的壓力。

 

因為可以治療嚴重或危及生命的疾病,並填補未被滿足的醫療需求,aducanumab是在加速批准下獲得了美國食品及藥物管理局(FDA)的核准。

 

敗部復活!

雖然醫生、患者和支持他們的組織迫切需要可以減緩精神惡化的治療方法,但科學家們對aducanumab的有效性提出質疑。由於這些藥物似乎不起作用,兩項試驗於2019年3月中止。製造商百健(Biogen)表示,這些藥物不太可能改善人們的記憶力和思維能力。

 

但該公司在2019年10月宣布,重新分析一項涉及服用藥物時間更長及更多的試驗數據,結果顯示,高劑量可以減緩記憶力、思維能力以及日常活動能力的下降,因此向監管機構申請藥物許可。

 

對於百健的申請,去年11月的顧問委員會皆表示反對的建議。

 

在製造商提供了更多的試驗數據後,美國FDA已經批准了這個藥物,但條件是藥廠必須進行第4期臨床試驗。也就是說,藥物上市後,研究人員必需對使用者進行監測,了解藥物的作用,以及是否真的能減緩智力衰退的進程。

 

aducanumab的作用

目前科學家公認,大腦內澱粉樣蛋白斑塊(amyloid protein plaques)堆積及Tau蛋白異常可能是導致阿茲海默症的根本原因,多數為阿茲海默症設計的藥物都試圖清除這些斑塊。

 

aducanumab是一種單株抗體(monoclonal antibody),主要在消除大腦中澱粉樣蛋白斑塊的積聚。

 

引發的爭議......

去年11月,美國FDA顧問委員會都對aducanumab申請案表示反對的建議。其中三名委員直接於科學期刊上發表,指出沒有足夠的證據表明aducanumab有效。他們擔心,如果該藥物被核准的主要原因是治療阿茲海默症的藥物匱乏,那麼未來的門檻就會降低。

 

一些科學家對aducanumab獲得FDA批准感到驚訝。

 

倫敦大學學院老年精神病學教授R. Howard 說:「作為一名癡呆症臨床醫生和研究人員,同時也有阿茲海默症的家族病史,我希望看到有效的治療方法......但我認為aducanumab的批准是一個嚴重的錯誤,它只會對患者及其家人產生負面影響,並且可能會破壞10年來有意義的癡呆症治療的持續探索。」

 

前車之鑒?

現有的少數治療阿茲海默症藥物的效果似乎也有限。20多年前批准aricept(也稱為donepezil)時,同樣發生了一場巨大的戰爭。當時,它被譽為一項突破,但主要是因為沒有其他任何治療藥品。很清楚地,它可以減緩幾個月內的智力衰退,但從長遠來看,幾乎沒有什麼區別。

 

如果aducanumab被廣泛使用,則需要對發生極早期記憶問題的患者進行大腦PET掃描,以確定他們是否有澱粉樣斑塊。這不僅需要設備,還需要訓練有素的員工。如果它就像其他藥物一樣只對輕症患者有短暫的改善,那就需要好好評估其成本效益。

 

 

 

編譯來源:The Guardian(2021.06.07)JAMA Network(2021.03.30)The Guardian(2016.11.18)

 

 

 

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